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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

【中国经济大家谈】高频数据看中国经济运行消费热度正在稳步复苏******

　　中新网1月7日电题：【中国经济大家谈】高频数据看中国经济运行消费热度正在稳步复苏

　　1月6日，在习近平经济思想研究中心举行的座谈会上，国家信息中心大数据发展部大数据分析处处长、研究员杨道玲表示，随着疫情防控政策加快优化调整，各项稳增长举措持续落地赋能，预计今年市场信心将稳步修复回升，经济发展内生动能有望回稳走强，推动我国经济趋暖趋好。

　　国家信息中心通过对企业登记注册、招中标、人流量、线上消费、工程机械运行等20余种、3.91亿条高频数据监测分析显示，受风高浪急的国际环境和国内疫情新发多发等因素影响，去年四季度以来我国经济恢复有所放缓，但总体上看2022年我国经济经受住了各种超预期冲击因素的影响，展现出强大的韧性、潜力和活力。

国家信息中心大数据发展部大数据分析处处长、研究员杨道玲。供图

　　具体来看：

　　第一，从投资看：项目投资总体较快速增长，工程建设相关行业逐步回暖，预计今年继续保持韧性持续发力

　　2022年，面对经济下行压力，党中央、国务院多措并举，持续部署合理扩大有效投资，发挥投资对经济恢复发展的重要作用，取得明显成效。高频数据监测分析发现：一方面，作为投资先导指标的工程项目中标数量保持较快增长。对全国投资项目中标数据监测分析显示，2022年以来，工程项目中标量总体较快增长，全年同比增速达到57.7%的较高水平。从第四季度看，10月中标量增速虽有所下滑，但此后快速回升，12月反弹至63.2%，显示出增长势头依然强劲。

　　另一方面，工程建设相关行业稳步回暖。数据显示，2022年4月以来，国内各类工程机械总销量同比降幅不断收窄，11月降幅为4%，较4月收窄38.3个百分点。其中，具有代表性的挖掘机销量11月份已实现同比正增长，增速为2.7%，较3月的低点提升66.3个百分点，回暖势头明显。同时，反映水泥生产情况的磨机运转率也呈现降幅波动收窄态势，12月降幅较4月份的低点收窄32.1个百分点。综合考虑今年政策支撑力度加大、市场信心回暖以及优化疫情防控措施等有利因素，预计2023年投资内生增长动力将持续强化，投资韧性继续凸显，在稳定经济大盘中将发挥更加关键性作用。

　　充分发挥投资的关键作用，特别是促进重大工程项目投资尽快落地实施，是拉动就业、扩大消费、提振市场信心的重要抓手，也是加强逆周期和跨周期调节、保持经济在合理区间平稳运行的重要举措。今年投资方面仍需持续精准发力，要聚焦重点领域和国家重大战略，因地制宜积极做好项目选取和储备，同时要健全投资项目融资机制，充分发挥重大项目牵引和政府投资的杠杆作用，撬动更多社会资金广泛参与，激发民间投资活力。

　　第二，消费方面：多项消费指标企稳回升，消费热度正在稳步复苏

　　去年12月以来，全国多地陆续经受疫情冲击，消费活力受到不同程度影响。中央经济工作会议要求，要按照党中央部署，优化调整疫情防控政策，加强统筹衔接，有序组织实施，顺利渡过流行期，确保平稳转段和社会秩序稳定。随着各地疫情先后达峰过峰，多地正积极有序助力复工复产，推动城市活力加快恢复，多项高频指标显示我国当前消费热度正稳步复苏。

　　基于全国18个城市地铁人流量数据构建的地铁人流热度指数显示，去年12月以来我国地铁人流热度先降后升，目前指数达61.4，较12月低点大幅回升36.5个点。同时，我们通过追踪全国83城232个重点商圈人流量数据，构建了线下商圈消费热度指数，发现12月该指数也呈现先降后升走势，目前已达96.6，较12月低点提升28.7个点，包括北京、上海、广州、深圳等重点城市在内的全部83个城市指数均已企稳回升，商场往日热闹繁华的景象正加快回归。分行业看，生活服务业消费正加快回暖。生活服务业商户既是经济社会运行的毛细血管，也是 “烟火气”的主要来源。我们基于餐饮、住宿、休闲娱乐等生活服务类商户订单数据构建的生活服务业消费热度指数近期也持续恢复，截至1月2日为98.1，较12月低点提升4.0个点，这表明生活服务消费正在加快“热起来”，特别是旅游业消费热度指数提升45.7个点，恢复势头强劲。

　　但同时也要看到，在经济下行压力和疫情反复冲击之下居民消费信心和消费意愿修复仍然需要时间。下一步要按照中央经济工作会议要求，要把恢复和扩大消费摆在优先位置，采取更加强有力措施，增强消费能力，改善消费条件，增加消费场景，着力消除制约居民消费的不利因素，使消费潜力充分释放出来。

　　第三，外贸方面：进口率先回暖，外贸增长动能总体平稳

　　外贸相关的高频指标监测表明，在国内政策带动下，我国贸易平稳增长，展现出较强韧性。一是我国港口活力正在回暖。港口物流数据显示，12月港口物流指数为84.49，环比上升2.31%。交通运输部数据也显示，港口货物吞吐量逐步恢复，12月以来货物吞吐量先下降后上升，12月24日触底后快速反弹，12月31日货物吞吐量达到3383万吨，较11月底增长2.6%。

　　二是外贸事件活跃度持续回升。对全球主要互联网平台中与外贸相关舆情数据分析显示，外贸相关舆情事件活跃度与外贸总体走势高度相关。2022年12月外贸舆情事件活跃度为2787.4，环比增长11.8%。说明我国外贸保持较强韧性，恢复态势明显。

　　三是澳新航线进口增长迅速。上海航运交易所数据显示，2022年澳新航线进口集装箱运价指数一直保持上涨态势，虽然在11月下旬出现短暂回落，但12月中旬触底反弹，截至1月4日达到2256.87，较低点上升9.6个百分点。

　　四是“一带一路”沿线国家贸易亮点突出。宁波航运交易所数据显示，11月“一带一路”沿线国家海上丝绸之路贸易指数为256.63，同比增长4.6%，环比增长5.6%。随着疫情政策的放开及扩大内需战略的实施，我国将进一步提高开放水平，深入挖掘国内需求潜力，不断扩大内需对进口贸易的促进作用。

　　第四，从企业运行看，市场主体活力呈现逐步复苏势头

　　一方面，市场主体规模平稳恢复。受国内外各种超预期因素影响，我国市场主体面临的困难和挑战增多，但随着稳经济一揽子政策措施的落实，2022年市场主体规模稳中有增，特别是下半年8、9、10三个月市场主体增长势头持续上扬，市场创业热情逐渐恢复。企业登记注册数据显示，2022年1-11月我国新设市场主体同比增长3.2%，其中新设个体工商户同比增长7.4%。

　　另一方面，企业经营活力回升。通过分析全国100个有代表性的孵化器周边逐日人流量数据，构建了创业企业经营活力指数。数据显示，上半年创业企业经营活力指数整体回升态势，尽管四季度受疫情影响指数降至年内低位，但12月底已恢复至81.3，比低点提升2.3个点，这表明创新创业最活跃的一批企业经营活力已出现回暖势头。

　　基于生活服务类商户开工营业情况构建的生活服务业经营活力指数显示，自12月最后一周以来，该指数逐日上升，表明越来越多的商户正从疫情影响中恢复，纷纷开工营业。同时，我们基于全国80城办公场所人流量数据构建了在岗率指标，数据也呈现了相同的结论，近期我国办公场所在岗率已较上月低点快速恢复了近10个百分点，其中北京、上海、广州、深圳等重点城市分别恢复32.9、14.0、14.6、15.5个百分点。

　　近期各地积极优化疫情防控措施，有效提振了市场信心，系列促进市场主体发展政策举措的落地，也为激发市场主体活力提供了有力支撑。多项高频指标纷纷回暖，表明因疫情放缓的城市脚步已再次加快，各地企业复工复产不断推进，经营活力正在稳步恢复。

　　展望2023年，随着市场预期向好、市场需求回暖，市场主体经营活力也将随之进一步提升。要按照中央经济工作会议精神，着重围绕市场主体需求施策，量体裁衣提升政策可操作性，完善政策实施方式，增强稳经济各项举措落地时效性和精准性，持续为企业输血补气、稳定预期，加快促进市场主体全面复苏。(完)

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　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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